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Como la enfermedad de Alzheimer ahora afecta a siete millones de estadounidenses, el número más grande de la historia, existe una creciente demanda de nuevos tratamientos.
Los científicos de la Universidad de California, Irvine, han descubierto una nueva terapia «innovadora» para combatir la enfermedad.
El tratamiento implica el uso de células madre para «programar» células inmunes humanas, llamadas microglia, para contrarrestar los signos de demencia en el cerebro, según un comunicado de prensa de UCI.
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La microglia son células inmunes que se encuentran en el sistema nervioso central que actúan como la «línea principal de defensa del cerebro contra la infección y la lesión», según los restauradores.
Usando la edición del gen CRISPR, los científicos diseñaron las células para producir una enzima llamada neprilysin, que se ha demostrado que descompone las placas beta-amiloide tóxicas que se acumulan en los cerebros de los pacientes de Alzheimer.
Como la enfermedad de Alzheimer ahora afecta a siete millones de estadounidenses, el número más grande de la historia, existe una creciente demanda de nuevos tratamientos. (Istock)
En los cerebros de los ratones, se encontró que las células modificadas preservan las neuronas, disminuyen la inflamación, reducen la acumulación de beta-amiloide y la neurodegeneración inversa, encontraron los investigadores.
El estudio, que fue financiado por los Institutos Nacionales de Salud, se publicó en la revista Cell Stem Cell.
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«La entrega de productos biológicos al cerebro ha sido un desafío importante debido a la barrera hematoencefálica», dijo el coautor Mathew Blurton-Jones, profesor de neurobiología y comportamiento, en el lanzamiento.
«Hemos desarrollado un sistema de entrega vital programable que se acerca a ese problema residiendo en el cerebro en sí y respondiendo solo cuándo y dónde es necesario».
Los investigadores observaron que las células programadas se dirigen a las placas amiloides, lo que hace que el enfoque sea «altamente dirigido pero ampliamente efectivo».
«Hemos desarrollado un sistema de entrega vital programable que se acerca a ese problema residiendo en el cerebro en sí y respondiendo solo cuándo y dónde es necesario».
El estudio también encontró que la microglia podría ser efectiva para combatir otros trastornos del sistema nervioso central, como el cáncer de cerebro y la esclerosis múltiple.
«Este trabajo abre la puerta a una clase completamente nueva de terapias cerebrales», dijo Robert C. Spitale, profesor de ciencias farmacéuticas, en el lanzamiento.
«En lugar de usar fármacos sintéticos o vectores virales, estamos alistando las células inmunes del cerebro como vehículos de entrega de precisión».
Usando la edición del gen CRISPR, los científicos diseñaron las células para producir una enzima llamada neprilysin, que se ha demostrado que descompone las placas beta-amiloide tóxicas que se acumulan en los cerebros de los pacientes de Alzheimer. (Istock)
El Dr. Joel Salinas, neurólogo conductual y profesor asociado en la Facultad de Medicina de la NYU Grossman, dijo que este estudio es una «prueba de concepto impresionante» para una terapia cerebral altamente específica y receptiva.
«Uno de los aspectos más emocionantes es la precisión: en lugar de liberar el tratamiento en todo el cerebro, estas células modificadas se activan solo donde se produce un daño relacionado con la enfermedad», dijo Salinas, quien no participó en la investigación, a Fox News Digital.
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«Ese tipo de acción dirigida podría ayudar a limitar el daño al tejido cerebral sano, reducir los efectos secundarios y concentrar los efectos terapéuticos donde más se necesitan».
Si bien los resultados aún son tempranos y limitados a ratones, Salinas señaló que esta estrategia abre una «nueva vía prometedora».
Si bien los resultados aún son tempranos y limitados a ratones, la estrategia abre una «nueva vía prometedora», señaló un neurólogo. (Istock)
Mirando hacia el futuro, los investigadores apuntan a realizar ensayos en humanos, potencialmente usando células madre de cada paciente individual para reducir el riesgo de rechazo inmune, según el comunicado.
«Si los estudios futuros muestran que este enfoque es seguro, duradero y efectivo en los humanos, podría adaptarse no solo para el Alzheimer, sino también para otras afecciones donde los procesos de la enfermedad son irregulares o localizados, como tumores cerebrales, esclerosis múltiple u otras enfermedades neurodegenerativas que causan demencia», dijo Salinas.
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Courtney Kloske, Ph.D., Director de Participación Científica de la Asociación de Alzheimer en Chicago, también revisó los hallazgos del estudio de UCI.
«Con el continuo envejecimiento de la población, los fondos de investigación estratégica para ampliar la tubería terapéutica para el Alzheimer y otras enfermedades que causan demencia es crítica», dijo a Fox News Digital.
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«Es igualmente importante explorar diferentes métodos de administración de fármacos, como el uso de células genéticamente modificadas como se demuestra en esta investigación recientemente publicada».
Kloske señaló que estos hallazgos son prometedores y esperanzados, pero preliminares.
«Se necesita investigación adicional para determinar cómo este tipo de mecanismo de administración de medicamentos podría afectar a las personas que viven o en riesgo de Alzheimer», señaló un representante de la Asociación de Alzheimer. (Istock)
«Se necesita investigación adicional para determinar cómo este tipo de mecanismo de administración de medicamentos podría afectar a las personas que viven o en riesgo de Alzheimer», dijo.
«Este trabajo se realizó en modelos animales; los autores enfatizan la importancia de avanzar en esta investigación en ensayos clínicos en personas para comprender mejor el potencial terapéutico de este mecanismo de administración de fármacos».
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Además del NIH, el estudio recibió el apoyo del Instituto de Medicina Regenerativa de California y el Fondo de Alzheimer de Cure.
