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Los científicos pueden haber descubierto la primera terapia para la enfermedad de Huntington, un trastorno cerebral que hasta ahora no ha tenido tratamientos efectivos.
Investigadores de la Universidad de College London (UCL) anunciaron resultados positivos de un ensayo clínico global para una nueva terapia génica, AMT-130.
Desarrollado por la compañía de biotecnología holandesa Uniqure, la terapia es la primera en ser probada en personas con Huntington’s, según los investigadores.
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La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo hereditario raro que daña progresivamente las células nerviosas (neuronas) en el cerebro, según lo definido por los Institutos Nacionales de Trastornos Neurológicos y accidente cerebrovascular.
La enfermedad, que típicamente emerge entre 30 y 50 años de edad, es causada por una mutación en el gen HTT, que desencadena a las células para crear una proteína llamada huntingtina que puede causar daño al cerebro.
Los científicos pueden haber descubierto la primera terapia para la enfermedad de Huntington, un trastorno cerebral que hasta ahora no ha tenido tratamientos efectivos. (Istock)
Los pacientes pueden experimentar una combinación de movimiento, síntomas cognitivos y psiquiátricos. Los movimientos y rigidez involuntarios son comunes, así como problemas para caminar, hablar y tragar.
Los síntomas cognitivos pueden incluir pérdida de memoria y problemas para concentrarse y tomar decisiones. También pueden aparecer cambios emocionales y de comportamiento, según múltiples fuentes médicas.
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La enfermedad generalmente conduce a la discapacidad y luego a la muerte dentro de los 20 años posteriores al inicio de los síntomas neurológicos, según UCL.
AMT-130 es una terapia génica única que se inyecta en el cerebro, introduciendo ADN funcional nuevo a través de un procedimiento neuroquirúrgico. El fármaco da como resultado una menor producción de la caza de proteínas dañinas.
«Mis pacientes en el ensayo son estables con el tiempo de una manera que no estoy acostumbrado a ver en la enfermedad de Huntington».
En el ensayo clínico de tres años en UCL, 29 pacientes de Huntington recibieron el medicamento experimental. Aquellos que obtuvieron una alta dosis de AMT-130 experimentaron un 75% menos de progresión de la enfermedad en comparación con las personas que recibieron solo el estándar de atención, informó un comunicado de prensa del estudio.
La progresión de la enfermedad se midió mediante la escala de calificación de enfermedad de Huntington unificada, que evalúa las capacidades motoras, cognitivas y funcionales.
Otro componente del estudio fue la medición de la proteína de luz de neurofilamento (NFL), que se encuentra en el líquido espinal de los pacientes de Huntington a medida que más neuronas se dañan.
La enfermedad, que típicamente emerge entre 30 y 50 años de edad, es causada por una mutación en el gen HTT, que desencadena a las células para crear una proteína llamada huntingtina que puede causar daño al cerebro. (Istock)
Se descubrió que los participantes que tomaron el medicamento experimental tenían menos proteína al final del ensayo, aunque los niveles generalmente habrían aumentado un 20% a 30% durante ese período de tiempo.
En general, se descubrió que el medicamento estaba «bien tolerado» con un «perfil de seguridad manejable», dijo el comunicado.
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«Estos datos innovadores son la evidencia más convincente en el campo hasta la fecha y subrayan el efecto modificador de la enfermedad en la enfermedad de Huntington, donde persiste una necesidad urgente», dijo en el comunicado la asesora científica principal de la Asesora Científica del Centro de Investigación de Enfermedades de UCL Huntington en el comunicado.
«Para los pacientes, AMT-130 tiene el potencial de preservar la función diaria, mantenerlos en el trabajo más tiempo y lentamente la progresión de la enfermedad».
Los pacientes que obtuvieron una dosis alta de AMT-130 experimentaron un 75% menos de progresión de la enfermedad en comparación con las personas que recibieron solo el estándar de atención para Huntington. (Istock)
Según los resultados, el profesor Ed Wild, investigador principal del sitio de prueba del Centro de Enfermedades de Huntington de UCL en UCL y UCLH, dijo que es «probable» que AMT-130 sea el primer tratamiento con licencia para lanzar la enfermedad de Slow Huntington, que él llama «cosas verdaderamente cambiantes del mundo».
«Mis pacientes en el ensayo son estables con el tiempo, de alguna manera, no estoy acostumbrado a ver en la enfermedad de Huntington, y uno de ellos es mi único paciente con enfermedad de Huntington de Huntington que ha podido volver a trabajar».
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Dr. Earnest Lee Murray, un neurólogo certificado por la junta en el Hospital General del Condado de Jackson-Madison en Jackson, Tennessee, señaló las razones de las dificultades de larga data para tratar a Huntington.
«El hecho de que potencialmente tengamos la posibilidad de un medicamento que altera el curso de enfermedad real en lugar de solo tratar los síntomas es ciertamente prometedor», dijo un neurólogo. (Istock)
«Ha sido un desafío para identificar objetivos específicos para las terapias», dijo Murray, quien no participó en el nuevo estudio, a Fox News Digital. «Además, siempre existe el desafío de cruzar la barrera hematoencefálica».
La mayoría de las nuevas terapias también utilizan modelos animales en ensayos clínicos tempranos, en los que es difícil replicar la complejidad de Huntington, agregó.
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Los tratamientos actuales para la enfermedad se centran solo en los síntomas principales, señaló Lee: «principalmente los movimientos incontrolables que experimentan estos pacientes, llamados corea».
«El hecho de que potencialmente tenemos la posibilidad de un medicamento que altera el curso de enfermedad real en lugar de solo tratar los síntomas es ciertamente prometedor».
Posibles limitaciones y próximos pasos
Si bien este estudio es «un movimiento en la dirección correcta», dijo Lee, existen algunas limitaciones.
«Necesitamos trabajar duro para ponerlo a disposición de todos los que lo necesitan».
«Implica una cohorte muy pequeña de pacientes y se encuentra en las primeras etapas del desarrollo potencial», dijo. «Tenemos que esperar para ver si los estudios cegados más grandes confirman la eficacia potencial del tratamiento y también monitorear cualquier efecto secundario potencial».
Los resultados del ensayo se presentarán el próximo mes en el Congreso de Investigación Clínica HD en Nashville, Tennessee.
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La compañía planea presentar una solicitud a la FDA para la aprobación acelerada del medicamento a principios del próximo año, confirmó Uniqure a Fox News Digital.
«Si eso sucede, necesitamos trabajar duro para ponerlo a disposición de todos los que lo necesitan, mientras trabajan no menos diligentemente para agregar tratamientos más efectivos a la lista», agregó Wild.
