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Un niño de 8 años en el norte de Minnesota es uno de los primeros en el país en recibir un tipo específico de tratamiento de terapia génica.
Colton Belluzzo fue diagnosticado con una forma de distrofia muscular cuando era un bebé.
La enfermedad ha debilitado sus músculos con el tiempo.
Pero él y su familia ahora tienen buenas razones para ser optimistas.
«Es un niño extrovertido. Le encanta jugar afuera», dijo Morgan Belluzzo, la madre de Colton.
A Colton Belluzzo también le encanta pescar, montar a caballo e incluso dar sus propios informes meteorológicos en la cámara.
WCCO
Pero cuando tenía 7 meses, Colton Belluzzo fue diagnosticado con Distrofia muscular de Duchenne – Una condición rara que afecta a 1 de cada 5,000 niños, en su mayoría niños. Determina los músculos con el tiempo, y la mayoría de las personas con DMD no viven más allá de los 30 años.
«Cuando comenzó, no tengo idea. Ni siquiera pensaste en eso como una posibilidad», dijo Dan Belluzzo, el padre de Colton.
El año pasado, Colton Belluzzo llegó al punto en que tuvo dificultades para ponerse de pie. Fue entonces cuando su familia se enteró de que el Dr. Peter Karachunski, del Hospital Masonic Children de Health, tenía un tratamiento innovador que quería probar.
«Sí, somos optimistas. Y es el primer tratamiento de este tipo en su clase», dijo Karachunski.
En diciembre, los médicos esencialmente colocaron una copia del gen de distrofina en un virus, y luego inyectaron ese virus en el cuerpo de Colton Belluzzo.
«Esto se extiende y se mete en las células musculares», dijo Karachunski.
El virus no es dañino, pero se sabe que el gen que transporta pone los frenos en la progresión de la DMD.
La esperanza es que esta terapia ralentice la enfermedad de Colton Belluzzo, comprando tiempo para que él reciba otros tratamientos en el futuro.
«Estábamos aterrorizados. Da miedo», dijo Morgan Belluzzo. «Están inyectando a su hijo un virus, esencialmente».
Pero los padres de Colton Belluzzo, Morgan y Dan, sabían que no tenían muchas otras opciones.
Y hasta ahora, los resultados han sido reveladores. En tres meses han visto a su hijo fortalecerse. Es capaz de subir y bajar las escaleras por su cuenta. Y si Colton Belluzzo se sale con la suya, jugará béisbol en poco tiempo.
«Solo sus niveles de energía son más altos. Puede hacer cosas. Está jugando mucho más», dijo Dan Belluzzo.
«Es sorprendente, es sorprendente que pudiéramos hacer que esto sucediera para nuestro hijo», dijo Morgan Belluzzo.
Karachunski dijo que hay muchos más tratamientos de distrofia muscular que se encuentran actualmente en ensayos clínicos que él cree que podría ayudar a Colton Belluzzo en el futuro.
John Lauritsen
