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Con alrededor de un millón de personas que viven con la enfermedad de Parkinson en los EE. UU., Y 90,000 obteniendo nuevos diagnósticos cada año, la carrera es una cura.
Investigadores del Centro de Cáncer Memorial Sloan Kettering (MSK) han anunciado el progreso en ese frente: han desarrollado una nueva terapia que utiliza células madre para tratar el avanzado Parkinson.
En el ensayo de fase 1, los investigadores utilizaron células madre donadas (tomadas de embriones en etapa temprana) para crear células nerviosas (neuronas) y las trasplantaron al cerebro de 12 pacientes de Parkinson, según un comunicado de prensa de MSK.
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Una vez que se inyectan las células, producen dopamina, una hormona en el cerebro que ayuda con el movimiento y la coordinación.
(Una de las características distintivas de Parkinson son los bajos niveles de dopamina, lo que causa los síntomas típicos de temblores, rigidez, problemas de equilibrio y dificultad para caminar).
Alrededor de un millón de personas viven con la enfermedad de Parkinson en los Estados Unidos, con 90,000 recibiendo nuevos diagnósticos cada año. (Istock)
Después de 18 meses, las células inyectadas «se habían afianzado en el cerebro sin efectos secundarios graves», informaron los investigadores.
Basado en los MDS-UPDR, una escala de calificaciones para los síntomas desarrollados por la Sociedad Internacional de Trastornos de Parkinson y el Movimiento, los participantes experimentaron «mejoras notables», especialmente el grupo que recibió una dosis más alta.
Los pacientes en el grupo de dosis altas informaron 2.7 horas de «tiempo» adicional cada día.
«Los neurólogos dicen que las cosas generalmente empeoran un poco cada año con esta enfermedad, lo que significa que la puntuación aumenta por algunos puntos», dijo en el comunicado de prensa, coautor del estudio, Lorenz Studer, Director del Centro de Biología de Células STEM de MSK.
«En nuestro estudio, no solo el puntaje no empeoró, sino que cayó en más de 20 puntos en el grupo de dosis altas».
Los investigadores utilizaron células madre donadas (tomadas de embriones en etapa temprana) para crear células nerviosas (neuronas) y las trasplantaron al cerebro de 12 pacientes de Parkinson. (Istock)
En promedio, los pacientes en el grupo de dosis altas informaron 2.7 horas de «tiempo» adicional, lo que indica períodos de funcionamiento normal con síntomas mínimos, «un resultado que podría ser bastante significativo para su vida cotidiana», señaló Studer.
Dado el éxito del ensayo de fase 1, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la aprobación para que los investigadores vayan directamente a un ensayo clínico de fase 3 en un grupo de pacientes mucho más grande, alrededor de 100 personas, que tendrá lugar en la primera mitad de 2025.
Los hallazgos fueron publicados en la revista Nature.
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«El estudio mostró que el desarrollo de células nerviosas específicas a partir de células madre embrionarias humanas en el laboratorio, luego inyectándolas en el cerebro de las personas con la enfermedad de Parkinson, es segura y es importante prometedor como un posible tratamiento futuro», dijo la autora de estudio principal Viviane, MD, presidente del Departamento de Neurosurgery del Centro de Cáncer Memorial Sloan Kettering en New York City, Fox News Digital.
«Los hallazgos fueron gratificantes, ya que este trabajo es más de una docena de años en proceso».
‘Gran paso adelante’
La Dra. Mary Ann Picone, directora médica del Centro de MS en Holy Name Medical Center en Teaneck, Nueva Jersey, dijo que las células para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson podrían ofrecer potencial no solo para desacelerar la discapacidad, sino también para detener la progresión y lograr una mejora en la función motora.
«Aunque existe un riesgo involucrado en la supresión inmune necesaria antes de la implantación de células madre y el procedimiento en sí, sería un gran paso adelante en el reemplazo de las neuronas dopaminérgicas perdidas en la enfermedad», dijo Picone, quien no participó en el estudio, a Fox News Digital.
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Levodopa, actualmente el tratamiento de primera línea para Parkinson, es limitado ya que los pacientes necesitan mayores cantidades de dosis a medida que pasa el tiempo, según Picone, «y la regulación de los períodos de rigidez o discinesia (movimientos musculares no controlados) se vuelve más difícil».
Después de 18 meses, las células inyectadas «se habían afianzado en el cerebro sin efectos secundarios graves», informaron los investigadores. (Istock)
La Dra. Ann Murray, directora de trastornos del movimiento en el WVU Rockefeller Neuroscience Institute en West Virginia, se refirió al estudio como «increíblemente emocionante» para los pacientes de Parkinson.
«Aunque el objetivo de este proyecto de investigación en particular era garantizar la seguridad, obtener esa mejora clínica significativa en los UPDR es absolutamente innovador», dijo Murray a Fox News Digital. (Ella tampoco estuvo involucrada en el estudio).
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«Este es solo el primer paso para obtener este tipo de terapia aprobado para pacientes que padecen la enfermedad de Parkinson, pero este es un primer paso sorprendente para los beneficios potenciales de la terapia cerebral de células madre».
Limitaciones potenciales
Hubo algunas limitaciones asociadas con el estudio, señaló Tabar.
«Este es un pequeño estudio diseñado para mostrar seguridad: es fundamental realizar un estudio más grande y bien controlado para demostrar que el tratamiento realmente funciona, de lo contrario, conocido como un estudio de ‘eficacia’ de la fase 3», dijo.
«Este es un primer paso sorprendente para los beneficios potenciales de la terapia cerebral de células madre».
Estos primeros hallazgos, sin embargo, son «sugerentes de una gran promesa».
«Creo que finalmente podemos decir que las células madre, cuando se derivan y se diferencian adecuadamente, tienen una gran promesa de reparar el cerebro en Parkinson y potencialmente en otras condiciones algún día», dijo Tabar.
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La terapia celular se desarrolló en MSK y se licenció a Bluerock Therapeutics en Massachusetts, que financió el estudio.
