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Cinco niños que nacieron completamente sordos han logrado revertir su pérdida auditiva después de recibir una terapia genética “innovadora”.
El ensayo clínico, codirigido por Mass Eye and Ear en Boston y el Hospital Eye & ENT de la Universidad de Fudan. En shangaifue el primero en el mundo en aplicar terapia génica a niños en ambos oídos, según los investigadores.
La investigación acaba de publicarse en Nature Medicine el 5 de junio.
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Además de recuperar la audición, los niños que participaron en el ensayo, que tenían edades comprendidas entre 1 y 11 años, también pudieron identificar los orígenes y ubicaciones de los sonidos, incluso en ambientes ruidosos, dijeron los investigadores.
Este fue un seguimiento de un ensayo anterior que comenzó en diciembre de 2022, en el que el equipo de investigación realizó con éxito la terapia genética en un solo oído. Este nuevo estudio demostró que el tratamiento de ambos oídos genera beneficios aún mayores.
Se ha revertido la pérdida auditiva de cinco niños que nacieron completamente sordos después de recibir una terapia genética “innovadora”. (Hospital oftalmológico y otorrinolaringólogo de la Universidad de Fudan)
Todos niños en el estudio Tenía una forma hereditaria de sordera llamada DFNB9, que es causada por mutaciones en el gen OTOF.
La afección ocurre cuando el gen OTOF es incapaz de producir una proteína llamada otoferlina, que es esencial para transmitir señales sonoras desde el oído al cerebro.
Como resultado, los niños no podían oír ni hablar.
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“Los niños fueron elegidos porque se beneficiarían más de la intervención temprana de la terapia genética, especialmente en la adquisición del habla”, dijo el autor del estudio, Zheng-Yi Chen, DPhil, científico asociado de los Laboratorios Eaton-Peabody en Mass Eye and Ear en Boston. Fox News Digital en una entrevista.
“Sin embargo, desde el punto de vista de la seguridad, es más peligroso para los niños”.
Cómo funciona el procedimiento
Durante la intervención quirúrgica “mínimamente invasiva”, los médicos administraron una inyección del gen humano OTOF en el oídos internos de los niños.
Los niños permanecieron en el hospital entre siete y diez días en observación.
“Después de cuatro semanas, los niños mostraron percepción auditiva en las pruebas y luego, gradualmente, adquirieron la capacidad de hablar”, dijo Chen.
Se muestra al Dr. Yilai Shu comunicándose con un paciente joven en el Hospital Oftalmológico y Otorrinolaringólogo de la Universidad de Fudan. (Hospital oftalmológico y otorrinolaringólogo de la Universidad de Fudan)
Dentro de las familias, la respuesta al sonido se notó en dos o tres semanas.
“Los cinco pacientes tienen restauración de la audición, mejoras en la percepción del habla y en la percepción de fuentes de sonido en ambientes ruidosos”, dijo Chen.
Los participantes sólo experimentaron efectos adversos de bajo grado, como fiebre y vómitos.
“Esta es la primera vez en la historia que la pérdida de audición se puede revertir mediante terapia genética”.
“No hubo efectos adversos graves”, dijo. “Todos se recuperaron sin ninguna intervención”.
La terapia génica pretende ser una tratamiento de una sola vez y no será necesario repetirlo, dijeron los investigadores, aunque los niños probablemente necesitarán terapia del habla.
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Hasta ahora, no ha habido ningún tratamiento único para la pérdida auditiva, aparte de los implantes cocleares, según el investigador Yilai Shu MD, PhD, director del Centro de Diagnóstico y Tratamiento de la Pérdida Auditiva Genética del Hospital Fudan en Shanghai.
“Esta es la primera vez en la historia que la pérdida auditiva se revierte mediante terapia genética”, dijo Shu a Fox News Digital. “Y, por supuesto, creemos que esto tendrá un profundo impacto en la vida de los niños”.
El equipo del Dr. Yilai Shu aparece en la foto trabajando en el laboratorio del Hospital Oftalmológico y Otorrinolaringólogo de la Universidad de Fudan. (Hospital oftalmológico y otorrinolaringólogo de la Universidad de Fudan)
Chang Yiyi, una madre de Shanghai cuyo hijo de 3 años, Zhu Yangyang, participó en el ensayo, habló con Fox News Digital sobre la experiencia.
“Cuando Zhu no podía hablar a los 2 años y no respondía al sonido, nos dimos cuenta de que había un problema”, dijo.
Después de pruebas de audición, se determinó que el hijo de Yiyi tenía sordera total.
“Fue increíble, la mejor sensación. Fue como un milagro”.
“Se sentía muy frustrado porque no podía entender, no podía hablar, no podía oír”, dijo.
Veintitrés días después de recibir la terapia genética, el niño respondió por primera vez a alguien que lo llamaba.
“Fue increíble: la mejor sensación”, dijo Yiyi a Fox News Digital. “Fue como un milagro“.
“Ahora puede decir ‘mamá’ y ‘yo quiero’ y algunas frases sencillas”.
El Dr. Yilai Shu (centro) en la foto en el quirófano del Hospital Oftalmológico y Otorrinolaringólogo de la Universidad de Fudan. (Hospital oftalmológico y otorrinolaringólogo de la Universidad de Fudan)
Aproximadamente 430 millones de personas en todo el mundo padecen pérdida auditiva discapacitante, incluidos 34 millones de niños, según el Organización Mundial de la Salud.
Más del 50% de los casos de pérdida auditiva son resultado de la genética.
La terapia genética es prometedora, pero existen limitaciones, afirma un experto
Dra. Amy Sarow, la Con sede en Michigan El audiólogo principal de Soundly, un mercado de atención de la salud auditiva, señaló que la terapia génica ha tenido cierto éxito en el tratamiento del cáncer y las enfermedades oculares, junto con otras áreas emergentes.
“Es emocionante pensar en cómo la terapia genética podría afectar a millones de personas con pérdida auditiva en todo el mundo”, dijo a Fox News Digital Sarow, que no participó en la terapia genética experimental.
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“Sin embargo, es esencial enfatizar que hay muchas causas de pérdida auditiva y que un tipo de terapia genética no será adecuada para todos los tipos”.
Incluso entre causas genéticas Según Sarow, en el caso de la sordera, diferentes genes pueden causar anomalías o disfunciones que afectan diferentes vías auditivas.
“Por lo tanto, el desarrollo de intervenciones de tratamiento específicas depende de la causalidad y todavía llevará tiempo desarrollarlo”.
El Dr. Yilai Shu examina a un paciente joven en el Hospital Oftalmológico y Otorrinolaringólogo de la Universidad de Fudan. (Hospital oftalmológico y otorrinolaringólogo de la Universidad de Fudan)
Además, anotó Sarow, una “reversión” de la pérdida auditiva no significa que un individuo recuperará completamente su capacidad auditiva normal.
“Los primeros tres años de vida son muy importantes para la adquisición del lenguaje, y aunque estos niños estarían por detrás de sus compañeros con audición normal (habiendo pasado los primeros años de vida profundamente sordos), aún tendrían la posibilidad de ‘ponerse al día’. hasta cierto punto”, dijo.
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“Las investigaciones nos dicen que cuanto más joven sea la intervención, mejor será el desarrollo potencial del lenguaje”.
Como ocurre con cualquier intervención, la terapia génica puede conllevar riesgos. “Un riesgo potencial es que el tratamiento quizá no tenga éxito en todos los casos”, afirmó Sarow.
“Otro riesgo potencial es que la terapia genética dirigida pueda no funcionar en la región objetivo”.
¿Que sigue?
El siguiente paso es seguir las pacientes del ensayo durante un período de tiempo más largo para garantizar que los resultados positivos sean estables, dijo Shu.
Hasta ahora, según uno de los investigadores, no existe ningún tratamiento único para la pérdida de audición, aparte de los implantes cocleares. (iStock)
Según los resultados del primer estudio, los investigadores esperan que la capacidad auditiva de los pacientes siga mejorando con el tiempo.
“Luego queremos ampliarlo a pacientes mayores y evaluar cómo funciona el tratamiento en los adultos mayores”, dijo.
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“En última instancia, queremos que el paciente pueda elegir qué opción de tratamiento quiere elegir”.
Los investigadores también planean iniciar el proceso de búsqueda de la aprobación de la FDA para llevar la terapia genética a los EE. UU.
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“Estamos trabajando para llevar esto a personas fuera de China, incluido Estados Unidos, lo más rápido posible”, dijo Shu Fox News Digital.
Los investigadores también esperan ampliar este tipo de terapia génica para tratar otros tipos de sordera en el futuro.
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