NUEVO<\/span>\u00a1Ahora puedes escuchar art\u00edculos de Fox News!\n <\/p>\n<\/div>\n Los cient\u00edficos pueden haber descubierto la primera terapia para la enfermedad de Huntington, un trastorno cerebral que hasta ahora no ha tenido tratamientos efectivos.<\/p>\n Investigadores de la Universidad de College London (UCL) anunciaron resultados positivos de un ensayo cl\u00ednico global para una nueva terapia g\u00e9nica, AMT-130.<\/p>\n Desarrollado por la compa\u00f1\u00eda de biotecnolog\u00eda holandesa Uniqure, la terapia es la primera en ser probada en personas con Huntington’s, seg\u00fan los investigadores.<\/p>\n El virus ‘inofensivo’ encontr\u00f3 al acecho en los cerebros de los pacientes de Parkinson, muestra un nuevo estudio<\/u><\/strong><\/p>\n La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo hereditario raro que da\u00f1a progresivamente las c\u00e9lulas nerviosas (neuronas) en el cerebro, seg\u00fan lo definido por los Institutos Nacionales de Trastornos Neurol\u00f3gicos y accidente cerebrovascular.<\/p>\n La enfermedad, que t\u00edpicamente emerge entre 30 y 50 a\u00f1os de edad, es causada por una mutaci\u00f3n en el gen HTT, que desencadena a las c\u00e9lulas para crear una prote\u00edna llamada huntingtina que puede causar da\u00f1o al cerebro.<\/p>\n Los cient\u00edficos pueden haber descubierto la primera terapia para la enfermedad de Huntington, un trastorno cerebral que hasta ahora no ha tenido tratamientos efectivos.<\/span> (Istock)<\/span><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n Los pacientes pueden experimentar una combinaci\u00f3n de movimiento, s\u00edntomas cognitivos y psiqui\u00e1tricos. Los movimientos y rigidez involuntarios son comunes, as\u00ed como problemas para caminar, hablar y tragar. <\/p>\n Los s\u00edntomas cognitivos pueden incluir p\u00e9rdida de memoria y problemas para concentrarse y tomar decisiones. Tambi\u00e9n pueden aparecer cambios emocionales y de comportamiento, seg\u00fan m\u00faltiples fuentes m\u00e9dicas.<\/p>\n Enfermedad par\u00e1sita de ‘asesino silencioso’ que se propaga en m\u00faltiples estados de los Estados Unidos, los expertos advierten<\/u><\/strong><\/p>\n La enfermedad generalmente conduce a la discapacidad y luego a la muerte dentro de los 20 a\u00f1os posteriores al inicio de los s\u00edntomas neurol\u00f3gicos, seg\u00fan UCL.<\/p>\n AMT-130 es una terapia g\u00e9nica \u00fanica que se inyecta en el cerebro, introduciendo ADN funcional nuevo a trav\u00e9s de un procedimiento neuroquir\u00fargico. El f\u00e1rmaco da como resultado una menor producci\u00f3n de la caza de prote\u00ednas da\u00f1inas.<\/p>\n \u00abMis pacientes en el ensayo son estables con el tiempo de una manera que no estoy acostumbrado a ver en la enfermedad de Huntington\u00bb.<\/p>\n <\/p><\/blockquote>\n En el ensayo cl\u00ednico de tres a\u00f1os en UCL, 29 pacientes de Huntington recibieron el medicamento experimental. Aquellos que obtuvieron una alta dosis de AMT-130 experimentaron un 75% menos de progresi\u00f3n de la enfermedad en comparaci\u00f3n con las personas que recibieron solo el est\u00e1ndar de atenci\u00f3n, inform\u00f3 un comunicado de prensa del estudio.<\/p>\n La progresi\u00f3n de la enfermedad se midi\u00f3 mediante la escala de calificaci\u00f3n de enfermedad de Huntington unificada, que eval\u00faa las capacidades motoras, cognitivas y funcionales. <\/p>\n Otro componente del estudio fue la medici\u00f3n de la prote\u00edna de luz de neurofilamento (NFL), que se encuentra en el l\u00edquido espinal de los pacientes de Huntington a medida que m\u00e1s neuronas se da\u00f1an. <\/p>\n La enfermedad, que t\u00edpicamente emerge entre 30 y 50 a\u00f1os de edad, es causada por una mutaci\u00f3n en el gen HTT, que desencadena a las c\u00e9lulas para crear una prote\u00edna llamada huntingtina que puede causar da\u00f1o al cerebro.<\/span> (Istock)<\/span><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n Se descubri\u00f3 que los participantes que tomaron el medicamento experimental ten\u00edan menos prote\u00edna al final del ensayo, aunque los niveles generalmente habr\u00edan aumentado un 20% a 30% durante ese per\u00edodo de tiempo.<\/p>\n En general, se descubri\u00f3 que el medicamento estaba \u00abbien tolerado\u00bb con un \u00abperfil de seguridad manejable\u00bb, dijo el comunicado.<\/p>\n La contaminaci\u00f3n del aire puede desempe\u00f1ar un papel m\u00e1s importante en el declive cognitivo de lo que cualquiera se dio cuenta<\/u><\/strong><\/p>\n \u00abEstos datos innovadores son la evidencia m\u00e1s convincente en el campo hasta la fecha y subrayan el efecto modificador de la enfermedad en la enfermedad de Huntington, donde persiste una necesidad urgente\u00bb, dijo en el comunicado la asesora cient\u00edfica principal de la Asesora Cient\u00edfica del Centro de Investigaci\u00f3n de Enfermedades de UCL Huntington en el comunicado. <\/p>\n \u00abPara los pacientes, AMT-130 tiene el potencial de preservar la funci\u00f3n diaria, mantenerlos en el trabajo m\u00e1s tiempo y lentamente la progresi\u00f3n de la enfermedad\u00bb.<\/p>\n Los pacientes que obtuvieron una dosis alta de AMT-130 experimentaron un 75% menos de progresi\u00f3n de la enfermedad en comparaci\u00f3n con las personas que recibieron solo el est\u00e1ndar de atenci\u00f3n para Huntington.<\/span> (Istock)<\/span><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n Seg\u00fan los resultados, el profesor Ed Wild, investigador principal del sitio de prueba del Centro de Enfermedades de Huntington de UCL en UCL y UCLH, dijo que es \u00abprobable\u00bb que AMT-130 sea el primer tratamiento con licencia para lanzar la enfermedad de Slow Huntington, que \u00e9l llama \u00abcosas verdaderamente cambiantes del mundo\u00bb.<\/p>\n \u00abMis pacientes en el ensayo son estables con el tiempo, de alguna manera, no estoy acostumbrado a ver en la enfermedad de Huntington, y uno de ellos es mi \u00fanico paciente con enfermedad de Huntington de Huntington que ha podido volver a trabajar\u00bb.<\/p>\n Haga clic aqu\u00ed para obtener la aplicaci\u00f3n Fox News<\/u><\/strong><\/p>\n Dr. Earnest Lee Murray, un neur\u00f3logo certificado por la junta<\/u> en el Hospital General del Condado de Jackson-Madison en Jackson, Tennessee, se\u00f1al\u00f3 las razones de las dificultades de larga data para tratar a Huntington.<\/p>\n \u00abEl hecho de que potencialmente tengamos la posibilidad de un medicamento que altera el curso de enfermedad real en lugar de solo tratar los s\u00edntomas es ciertamente prometedor\u00bb, dijo un neur\u00f3logo.<\/span> (Istock)<\/span><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n \u00abHa sido un desaf\u00edo para identificar objetivos espec\u00edficos para las terapias\u00bb, dijo Murray, quien no particip\u00f3 en el nuevo estudio, a Fox News Digital. \u00abAdem\u00e1s, siempre existe el desaf\u00edo de cruzar la barrera hematoencef\u00e1lica\u00bb. <\/p>\n La mayor\u00eda de las nuevas terapias tambi\u00e9n utilizan modelos animales en ensayos cl\u00ednicos tempranos, en los que es dif\u00edcil replicar la complejidad de Huntington, agreg\u00f3.<\/p>\n Haga clic aqu\u00ed para registrarse en nuestro bolet\u00edn de salud<\/u><\/strong><\/p>\n Los tratamientos actuales para la enfermedad se centran solo en los s\u00edntomas principales, se\u00f1al\u00f3 Lee: \u00abprincipalmente los movimientos incontrolables que experimentan estos pacientes, llamados corea\u00bb. <\/p>\n \u00abEl hecho de que potencialmente tenemos la posibilidad de un medicamento que altera el curso de enfermedad real en lugar de solo tratar los s\u00edntomas es ciertamente prometedor\u00bb.<\/p>\n Si bien este estudio es \u00abun movimiento en la direcci\u00f3n correcta\u00bb, dijo Lee, existen algunas limitaciones.<\/p>\n \u00abNecesitamos trabajar duro para ponerlo a disposici\u00f3n de todos los que lo necesitan\u00bb.<\/p>\n <\/p><\/blockquote>\n \u00abImplica una cohorte muy peque\u00f1a de pacientes y se encuentra en las primeras etapas del desarrollo potencial\u00bb, dijo. \u00abTenemos que esperar para ver si los estudios cegados m\u00e1s grandes confirman la eficacia potencial del tratamiento y tambi\u00e9n monitorear cualquier efecto secundario potencial\u00bb.<\/p>\n Los resultados del ensayo se presentar\u00e1n el pr\u00f3ximo mes en el Congreso de Investigaci\u00f3n Cl\u00ednica HD en Nashville, Tennessee.<\/p>\n Para m\u00e1s art\u00edculos de salud, visite <\/u><\/strong><\/i>www.foxnews.com\/Health<\/u><\/strong><\/i><\/p>\n La compa\u00f1\u00eda planea presentar una solicitud a la FDA para la aprobaci\u00f3n acelerada del medicamento a principios del pr\u00f3ximo a\u00f1o, confirm\u00f3 Uniqure a Fox News Digital.<\/p>\n \u00abSi eso sucede, necesitamos trabajar duro para ponerlo a disposici\u00f3n de todos los que lo necesitan, mientras trabajan no menos diligentemente para agregar tratamientos m\u00e1s efectivos a la lista\u00bb, agreg\u00f3 Wild.<\/p>\n <\/p>\n![\"Mujer](\"https:\/\/a57.foxnews.com\/static.foxnews.com\/foxnews.com\/content\/uploads\/2025\/10\/1200\/675\/senior-woman-helping-husband.jpg?ve=1&tl=1\")
<\/source><\/source><\/source><\/source><\/picture><\/div>\n\n
![\"Escaneos](\"https:\/\/a57.foxnews.com\/static.foxnews.com\/foxnews.com\/content\/uploads\/2025\/10\/1200\/675\/mri-brain-scans.jpg?ve=1&tl=1\")
<\/source><\/source><\/source><\/source><\/picture><\/div>\n![\"El](\"https:\/\/a57.foxnews.com\/static.foxnews.com\/foxnews.com\/content\/uploads\/2024\/12\/1200\/675\/istock-2160715346.jpg?ve=1&tl=1\")
<\/source><\/source><\/source><\/source><\/picture><\/div>\n![\"Mujer](\"https:\/\/a57.foxnews.com\/static.foxnews.com\/foxnews.com\/content\/uploads\/2025\/10\/1200\/675\/woman-with-walker.jpg?ve=1&tl=1\")
<\/source><\/source><\/source><\/source><\/picture><\/div>\nPosibles limitaciones y pr\u00f3ximos pasos<\/strong><\/h2>\n
\n