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El impulso científico de los hospitales españoles ha logrado que comenzar a ser una realidad un escenario inimaginable hace muy poco e inédito en el mundo: que la sanidad pública pueda ser en buena parte autosuficiente en la producción de las revolucionarias terapias CAR-T frente a tipos de cancer como el mieloma multiple. Este es el hito alcanzado por una red de centros sanitarios, liderada por el Clínic de Barcelona y de la que forman parte los hospitales 12 de Octubre de Madrid, Virgen del Rocío de Sevilla, Salamanca, Virgen de la Arrixaca de Murcia, Clínico de Santiago de Compostela y la Clínica Universitaria de Navarra, este último el único del grupo de titularidad privada. La Red Española de Terapias Avanzadas (RED TERAV), del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) es la que ha logrado impulsar el proyecto.
“Estamos en un momento especial y bonito en el que se recogen los frutos de muchos años de trabajo. Aún camino queda por recorrer, pero ha quedado demostrado que es posible producir terapias CAR-T en el sistema público con la misma eficacia que los comerciales e igual o mejor perfil de seguridad. Y esto tiene grandes ventajas. Una es que estas terapias son cuatro veces más baratas, lo que contribuye a la sostenibilidad del sistema. Otra es que la producción se hace cerca del paciente y supone un impulso científico a la red pública”, sostiene el hematólogo José María Moraleda, coordinador de la RED TERAV y miembro de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH).
El precio de las últimas terapias CAR-T aprobadas por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) se acerca a los 400.000 euros por paciente, mientras que el coste de los producidos en el Clínico no supera los 90.000. Los CAR-T han obtenido muy buenos resultados frente a varias formas de cáncer hematológicos en pacientes hasta ahora considerados incurables. Los tratamientos consisten en extraer del enfermo células del sistema inmunológico para reprogramarlas genéticamente, de forma que al volver al organismo destruyen las causantes de la enfermedad.
Los progresos del Instituto de Investigaciones Biomédicas August Pi i Sunyer (IDIBAPS) del Hospital Clínic son los que han catalizado estos avances. Hasta el momento, la entidad ha logrado desarrollar dos terapias: el ARI-0001 frente a la leucemia linfoblástica aguda (LLA) en mayores de 25 años y el ARI-0002h, frente al mieloma múltiple. La primera se convirtió en febrero de 2021 en el primer CAR-T desarrollado íntegramente en Europa autorizado por una agencia reguladora, mientras que la segunda —cuyo uso se extiende ahora en el sistema público— recibió el pasado mes de julio luz verde por parte del Comité. de Evaluación de Medicamentos de Uso Humano la AEMPS.
Manel Juan, jefe del Servicio de Inmunología del Hospital Clínico e impulsor de estos avances, califica de “oportunidad” el escenario actual. “El ARI-0002h ofrece una opción a pacientes que, de otra forma, no tendrían acceso a los tratamientos que necesitan. Frente al mieloma múltiple hay dos terapias comerciales aprobadas [Abecma y Carvycti]pero estas no llegan a muchos enfermos por varias razones: falta de capacidad de producción de las farmacéuticas, estrategias comerciales, elevados precios… Nuestro papel, más que una competencia para la industria, es de complementariedad para hacer que los enfermos tengan una mayor accesibilidad a las terapias que necesitan“.
El ARI-0001, por su parte, es el único CAR-T aprobado y disponible en España para tratar pacientes mayores de 25 años con la leucemia linfoblástica aguda (LLA). En total, según Juan, ambas terapias han sido administradas a casi 450 enfermos en ensayos clínicos, como uso compasivo o por la vía de la exención hospitalaria, que permite a los hospitales públicos desarrollar en algunas circunstancias tratamientos no industriales.
Actualmente, la producción de la gran mayoría de los ARI-0002h se realiza en el Clínic con las células que les remiten los hospitales de la red, que se ocupan de toda la parte asistencial —diagnóstico, tratamiento, evolución de los enfermos… —. Aunque el objetivo es que poco a poco más hospitales desarrollen el conocimiento para ocuparse también de la producción, hasta ahora solo ha comenzado a hacerlo la Clínica Universitaria de Navarra para los pacientes del Hospital Universitario de Salamanca, principalmente.
El avance de los CAR-T desarrollados en hospitales públicos, llamados “académicos” ha despertado los recelos de las compañías farmacéuticas que tienen aprobadas estas terapias por la EMA, que en algunos casos pueden verlo como una especie de competencia desleal. Esta oposición adquiere especial relevancia en un momento en el que la Unión Europea tramita la mayor reforma de la legislación farmacéutica de su historia y algunos actores temen que los poderosos. vestíbulos del sector frenen a los CAR-T académicos. “La industria maniobra en Bruselas para hacer valer sus intereses. Las farmacéuticas pretenden, por lo que hemos visto, impedir los CAR-T académicos en las indicaciones en las que existe uno comercial. Esto supondría el fin del ARI-0002h”, avisa Soledad Cabezón, presidenta de la Asociación Acceso Justo al Medicamento (AAJM).
Estos temores tienen un precedente: el reglamento 1394/2007. Esta norma, que reguló hace 17 años los avances en las terapias avanzadas, aceptó las posiciones del sector al considerar a los CAR-T como un medicamento y, por tanto, los dejaron sujetos a sus condicionantes legales y comerciales (patentes, mecanismos de financiación). pública…).
Lola Hernández, responsable del Plan Nacional de Médula Ósea de la Organización Nacional de Trasplantes (ONT) califica de “error” aquella decisión. “Los CAR-T son algo más cercano a un trasplante alogénico [de células madre] que a un medicamento como tal. Es decir, en el fondo es un procedimiento que obtiene unas células del paciente y se las vuelve a administrar una vez modificadas. Y patentar eso tiene inconvenientes importantes. Primero, en el terreno ético, porque en el fondo supone venderle al paciente sus propias células a un precio muy elevado. Y, luego, porque limita al desarrollo del conocimiento y al acceso de los enfermos a las terapias”, censura.
El reglamento 1394/2007 confería a los CAR-T la consideración de medicamentos, pero también preveía algunas vías que permiten a los hospitales públicos seguir con la investigación y desarrollo de terapias avanzadas. Una de ellas es a la que ha recurrido el Hospital Clínic y que ahora está en el centro de las negociaciones en Bruselas: la exención hospitalaria.
“Podemos considerar la exención hospitalaria como un paso intermedio para llegar al objetivo último de cualquier terapia, que es la aprobación centralizada por la EMA. Pero este es un procedimiento extremadamente costoso que suele estar solo al alcance de la industria farmacéutica. La exención, en cambio, permite que hospitales que han tenido éxito con alguna terapia, a una escala menor pero con la misma eficacia y seguridad, puedan lograr una primera aprobación por las agencias nacionales”, explica Moraleda.
La patronal Farmaindustria, por su parte, considera que “la exención hospitalaria tiene mucho sentido en la búsqueda de determinados tratamientos sin terapéutica alternativa aprobada, pero esta situación excepcional no debe perpetuarse”. En este sentido, el sector defiende que “en el caso de CAR-T académicos que cuenten con esta exención hospitalaria en España y se conceda una posterior autorización de comercialización europea a un medicamento fabricado industrialmente para la misma enfermedad, no deben mantenerse dos medicamentos con diferentes estándares de autorización”.
La idea de fondo es que las terapias académicas deben cumplir “los mismos estándares de calidad, eficacia y seguridad” que la EMA impone a los comerciales, un argumento que es rechazado por los partidarios de los académicos CAR-T. “Los estándares que también cumplen son suficientes. No estamos hablando de moléculas artificiales, estamos hablando de células y procedimientos clínicos. Los ensayos realizados han demostrado que los académicos obtienen iguales o mejores resultados que los comerciales”, sostiene Lola Hernández.
César Hernández, director general de Cartera Común de Servicios y Farmacia del Ministerio de Sanidad, pone en valor “la convivencia [en el sistema sanitario] de CAR-T comerciales y los académicos” lo que evidencia “el apoyo a la investigación pública y la apuesta porque estos desarrollos siguen el cauce regulatorio adecuado que les permite obtener una autorización de comercialización e incrementar la competencia en el mercado”.
Los movimientos de la industria en Bruselas han buscado taponar esta vía, lo que preocupa a la mayoría de los actores implicados. Nicolás González Casares, responsable de la directiva farmacéutica por el Grupo Socialista en el Parlamento Europeo, considera, sin embargo, que el modelo español no está en riesgo. “El desarrollo de los CAR-T académicos ha demostrado no solo tener una base científica de primer orden, sino que además permite crear ecosistemas de innovación tremendamente importantes y con un enorme futuro”, afirma.
El interés estratégico de los países será el que, en el último término, permitirá encontrar la fórmula para que los CAR-T académicos y los comerciales convivan en los sistemas sanitarios. “En el anterior mandato dio tiempo para que el Parlamento fijara su posición, pero el procedimiento quedó paralizado con las elecciones. Ahora deben hacer lo propio los países en el Consejo y ahí tendrán gran peso las cuestiones de interés nacional”, concluye González Casares.
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